Group Sequential and Confirmatory Adaptive Designs in Clinical Trials

این کتاب مروری به روز از اصول کلی و تکنیک های طرح های تطبیقی ​​تاییدی ارائه می دهد. طرح های تطبیقی ​​تاییدی تعمیم طرح های متوالی گروهی هستند. با این طرح‌ها، تحلیل‌های موقتی انجام می‌شود تا آزمایش را به‌طور پیش از موعد تحت کنترل میزان خطای نوع I متوقف کند. در طرح‌های تطبیقی، انجام تغییر مبتنی بر داده در جنبه‌های مرتبط طرح مطالعه در مراحل میانی نیز مجاز است. این شامل، برای مثال، ارزیابی مجدد اندازه نمونه، انتخاب بازوی درمانی یا انتخاب یک زیرجمعیت از پیش تعیین شده است.

در اصل، این روش انطباقی در دهه 1990 معرفی شد. از آن زمان به بعد، محبوبیت پیدا کرد و موضوع بحث شدیدی شد و هنوز هم حوزه به سرعت در حال رشد تحقیقات آماری را نشان می دهد. این کتاب روش‌شناسی طراحی تطبیقی ​​را در سطح ابتدایی توصیف می‌کند، در حالی که مسائل طراحی و برنامه‌ریزی و همچنین روش‌هایی را برای تجزیه و تحلیل یک آزمایش برنامه‌ریزی تطبیقی ​​در نظر می‌گیرد. این شامل روش‌ها و روش‌های برآورد برای تعیین یک مقدار p کلی است. بخش اول کتاب روش‌های متوالی گروهی را ارائه می‌کند که برای درک و بکارگیری روش‌شناسی طراحی تطبیقی ​​ارائه شده در بخش‌های دوم و سوم کتاب ضروری هستند. این کتاب حاوی مثال‌های زیادی است که استفاده از روش‌ها را برای کاربرد عملی نشان می‌دهد.

این کتاب عمدتاً برای آماردانان کاربردی از دانشگاه و صنعت نوشته شده است که علاقه‌مند به تطبیق تأییدی هستند. طرح ها. فرض بر این است که خوانندگان با اصول اولیه آمار توصیفی، تخمین پارامترها و آزمون های آماری آشنا هستند. این کتاب همچنین برای یک دوره آماری پیشرفته برای آماردانان کاربردی یا پزشکان با پیشینه آماری مناسب مناسب است.

This book provides an up-to-date review of the general principles of and techniques for confirmatory adaptive designs. Confirmatory adaptive designs are a generalization of group sequential designs. With these designs, interim analyses are performed in order to stop the trial prematurely under control of the Type I error rate. In adaptive designs, it is also permissible to perform a data-driven change of relevant aspects of the study design at interim stages. This includes, for example, a sample-size reassessment, a treatment-arm selection or a selection of a pre-specified sub-population.

Essentially, this adaptive methodology was introduced in the 1990s. Since then, it has become popular and the object of intense discussion and still represents a rapidly growing field of statistical research. This book describes adaptive design methodology at an elementary level, while also considering designing and planning issues as well as methods for analyzing an adaptively planned trial. This includes estimation methods and methods for the determination of an overall p-value. Part I of the book provides the group sequential methods that are necessary for understanding and applying the adaptive design methodology supplied in Parts II and III of the book. The book contains many examples that illustrate use of the methods for practical application.

The book is primarily written for applied statisticians from academia and industry who are interested in confirmatory adaptive designs. It is assumed that readers are familiar with the basic principles of descriptive statistics, parameter estimation and statistical testing. This book will also be suitable for an advanced statistical course for applied statisticians or clinicians with a sound statistical background.